Őssejt-terápiával gyógyíthatják az eddig gyógyíthatatlant
Az őssejtterápia úgy tűnik, egyre sokoldalúbban felhasználható a gyógyításban. A nemrégiben publikált tanulmány, amely állatkísérletekben már bizonyította az őssejtkezelés hatásosságát Parkinson-kór esetén, azt is felveti az Index cikke szerint, hogy a módszer más neurológiai betegségeknél is beválhat.
A Parkinson-kór ismeretlen eredetű betegség, mely az agy dopamin nevű ingerületátvivő anyaggal működő területeinek pusztulásával jár. Amikor a tünetek jelentkeznek, a betegek az érintett agysejtjeik és a köztük lévő kapcsolatok – szinapszisok – legalább nyolcvan százalékát már elveszítették. Klasszikus tünetei általában a mozgásszegénység, a gyors fáradás, a kézremegés, a tartási instabilitás, a lelassult gondolkodás és a demencia.
A Parkinson-kór egyelőre gyógyíthatatlan, progresszív és krónikus betegségnek számít. Kialakulása ismeretlen, azonban vannak potenciális tényezők: bizonyos fertőzések, fizikai traumák, stroke és szabadgyökök támadása. Gyógyszeres kezelési formái az agyban a csökkenő mértékű dopamin pótlását célozzák, annak hatását segítik elő, illetve a szervezetben előforduló dopaminnal ellentétes hatású anyagokat gátolják. Sebészi és elektromos beavatkozás esetén a nem megfelelően működő agyi területeket vonják ki a működésből, csökkentve a zavarodott, önveszélyes helyzetek számát. Azonban ezek kizárólag a páciens állapotának kezelésére és konzerválására alkalmasak, nem képesek gyógyítani a problémákat.
Őssejtek a célkeresztben
A Madison-Wisconsin Egyetem munkatársai éppen ezért számos kipróbált ötletet követően őssejtekkel kezdtek el kísérletezni. Az őssejtek olyan, nem specializálódott sejtek, amelyek képesek bizonyos biokémiai jelek hatására egy meghatározott funkciót felvenni (pluri- vagy multipotensek), és ezáltal a regeneratív, gyógyító folyamatban is aktív szereplőkké válhatnak. A tudósok egérmodellen állapították meg, hogy az őssejtekből származó neuronok jól integrálódhatnak az agy megfelelő régióiba, összekapcsolódhatnak a natív idegsejtekkel és helyreállíthatják a motoros, mozgási funkciókat.
A kutatócsapat legnehezebben megoldható feladata az volt, hogy az egérkísérletben használt őssejtet hozzá kellett „fejleszteni” az agyban már sérült dopamintermelő idegsejtekhez és azok szinaptikus kapcsolataihoz.
Su-Chun Zhang, a tanulmányban részt vevő kutatók vezetője szeptember 22-én tette közzé eredményeit a Cell Stem Cell folyóiratban. A kutatást Yuejun Chen, Man Xiong és Yezheng Tao, a Zhang-labor laboratóriumi posztdoktori kutatói segítették, ők ma már egyetemi karokon töltenek be pozíciókat Kínában és Szingapúrban.
– Az őssejtből származó megfelelő idegsejt a legfontosabb tényező, hiszen ez képes a károsodott idegsejtkapcsolatokba egészséges partnerként belépni és helyes elektromos és biokémiai impulzusokat adni, tehát működni – mondja Zhang, az idegtudomány professzora a UW-Madison Waisman Központjában.- A neurológiai (idegrendszeri) sérülések általában meghatározott agyi régiókat vagy specifikus sejttípusokat érintenek. Ezek funkcionális kiesése okozza az idegsejtkapcsolatoknak a sérülését és a tüneteket, következményeket. A betegségek kezeléséhez helyre kell állítanunk ezeket az idegi áramköröket és szinapszisokat, ekkor válhat gyógyíthatóvá a betegség.
A Parkinson-kórt kísérletben szemléltető egérmodellben a károsodott áramkörök helyreállítását a kutatók azzal kezdték, hogy az emberi pluripotens, embrionális (méhen belülről, köldökzsinórból származó) őssejteket dopamintermelő neuronokká specializálták és ezeket a kórban elpusztult sejtekhez alakították. Ezeket az új idegsejteket átültették az egerek középagyába, a Parkinson-degeneráció által leginkább érintett egyik agyrégiójába.
Néhány hónappal később a kutatók arra lettek figyelmesek, hogy az egerek mozgásfunkciója javult. Zhang és kutatótársai alaposan szemügyre vették az állatokat, és megdöbbentek a CT-vizsgálatok eredményétől: az egerek idegsejtjei többszörös méretűre nőttek annak érdekében, hogy az ép, mozgásokat szabályozó idegsejtek csoportjait elérjék. Ugyanakkor fontos, hogy kizárólag a dopamintermelő sejtek mutattak ilyen különleges változást: a többi, eltérő neurotranszmittert termelő idegsejt irányába nem kezdtek növekedni az őssejtek, ami bizonyítja, hogy az őssejteket speciálisan a károsodott idegsejt helyére, a megfelelő szinaptikus körbe illeszkedőnek kell kifejleszteni.
Az őssejtek beültetésének hatékonyságát a kutatók azzal bizonyították, hogy genetikai be- és kikapcsoló elemeket helyeztek az őssejtekbe. Kikapcsolás esetén az egerek motoros funkciói és fejlődni kezdő idegsejtkapcsolatai eltűntek, ami arra utal, hogy az őssejtek elengedhetetlenek a Parkinson-károsodott agyterület helyreállításában. A genetikai kapcsoló visszakapcsolása pedig fantasztikus fejlődést eredményezett.
A genetikaikapcsoló-technológia azt is megmutatta, hogy alkalmas a kezelés optimalizálása és testreszabása érdekében a transzplantált sejtek aktivitásának finomhangolására.
A Zhang-kutatócsoport évekig fejlesztett olyan módszereket, amelyek segítségével az őssejteket az agy különböző neuronjaivá fejlesztik.
– Minden neurológiai betegség vagy sérülés kezeléséhez saját speciális idegsejtek szükségesek, de a kezelési tervek valószínűleg nagyjából hasonlók lennének. Modellként a Parkinson-kórt használtuk, de az elv ugyanaz a sokféle neurológiai rendellenesség esetében – mondja Zhang.
